李昱熙+心血管大数据的临床科研价值
电子病历（EHR）数据是现阶段我国可用性最高的开展真实世界与实效研究的数据来源,构建专科术语标准,疾病注册数据字典标准,疾病诊疗评价标准等标准体系,数据处理流程清晰,便于数据质量评价,机器学习模型更优.
某些研究问题无法设计RCT研究
– 非常规的场景，极端特殊人群，
特殊治疗
– 多数情况只能做意向性治疗
（intent to treat）分析，无法了解药
物在真实临床场景是如何使用的
– 无法给出药物超适应症或某些情
况冒险使用的指导
？ 通常样本量很小
？ 研究的治疗/随访时间相对较短
？ 可能使用了替代终点
？ 很多情况根本无法设计盲法
？ 无法考察效用
- 2021-06-30
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